以CAR-Treg技术破局，开启自身免疫性疾病治疗的新时代

2026年4月16–17日，第十一届免疫基因及细胞治疗大会（IGC 2026）在北京举办。毕诺济生物受邀参会并作专题报告，围绕CAR‑Treg技术在自身免疫疾病领域的研发与临床进展展开分享，公司核心产品BEN301注射液在大会期间集中展示，与行业专家、临床研究者及产业链伙伴交流技术路径与研发方向。

毕诺济生物是一家致力于创新T细胞疗法的药物研发公司，以CAR‑Treg为核心技术方向，聚焦自身免疫疾病未满足的临床需求。公司深耕Treg疗法，构建了Treg技术平台，布局了三阶递进的全球创新管线：（1）BEN301：CAR-Treg,通过精准基因编辑，强化其调节T细胞与B细胞的核心功能；（2）BEN302:组织特异性CAR-Treg,可以精准靶向到病灶组织，在疾病进展位置维持免疫抑制功能；（3）BEN501:In Vivo CAR-Treg（体内CAR-Treg）通过单次注射，在患者体内直接生成CAR-Treg细胞，极大简化治疗流程、降低成本和拓宽应用边界。通过技术平台的构建和完整的管线布局，公司致力于成为自身免疫性疾病下一代细胞治疗方案的定义者。

以下从CAR-Treg针对自免疾病的作用机制、全球CAR‑Treg研发进展与格局、公司核心产品BEN301介绍、未来研发方向四个方面展开。

一、自身免疫疾病治疗现状与细胞治疗技术发展

自身免疫疾病通常伴有机体免疫稳态的失衡。因为缺乏有效的治愈手段，常被称为“不死的癌症”。目前，全球有超过4.5亿自免疾病患者，中国有逾6000万的病人其中类风湿关节炎、红斑狼疮、系统性硬化症等疾病占很大的比例。

传统自免治疗历经两代产品的迭代：

- 第一代：传统非甾体类抗炎药物、激素——广谱抑制、治标不治本

- 第二代：生物制剂、小分子靶向药物——控制症状、难以逆转病程

临床疾病治疗长期受困于缓解率不足、停药复发、长期副作用三大瓶颈，特别是中重度患者亟需找到从“控制”走向“治愈”的全新方案。

以CAR‑T、CAR‑Treg 为代表的细胞治疗新范式，通过重构免疫稳态+修复组织损伤双重机制，突破传统免疫抑制局限，在难治性系统性红斑狼疮及类风湿关节炎等疾病中实现了深度缓解乃至长期无药缓解，标志着自身免疫病治疗正式迈入“功能性治愈”的探索阶段。

Treg细胞的作用机制：

调节性T细胞（Treg）是CD4+T细胞亚群，核心功能是维持免疫耐受、抑制过度免疫、防止自身攻击，堪称免疫系统的精准刹车。其作用机制为：

- Treg数量/功能异常 → 免疫耐受崩溃 → 自身免疫病

- 回输功能性Treg → 重建免疫平衡 → 从源头纠正自免反应

不同细胞疗法的对比：

- 传统Treg：安全性好，但体外扩增难、体内存活短、功能不稳定

- 传统CAR‑T：杀伤强，但CRS、脱靶毒性风险高，

- CAR‑Treg：融合CAR精准靶向与Treg免疫抑制，实现定点抑制、局部耐受、全身毒副作用低，可在体内保持更长时间的稳定性和免疫调节功能，有治愈的可能性，成为自免领域最具潜力的终极疗法。

二、全球CAR‑Treg研发进展与格局

当前全球Treg细胞疗法进入临床转化与商业化关键期，呈现美国领跑、中国快速跟进格局。

1. 企业与资金分布（地域高度集中）

• 企业数量：美国10家居首；中国（含台湾）5家；英国、波兰、日本各1家。

• 融资与合作：

o美国Sonoma融资超3.6亿美元；Quell与阿斯利康合作金额超20亿美元。

o中国企业融资规模普遍在数千万至数亿人民币，与美国存在量级差距。

2. 临床转化进展（2026年最新里程碑）

•全球第一梯队：美国头部企业（多管线、CAR-Treg为主）。

•中国第一梯队：毕诺济生物（CAR-Treg为主），核心产品BEN301注射液已进入IIT阶段，是国内唯一一家进入临床试验阶段的CAR-Treg产品。目前适应症覆盖类风湿关节炎(RA)、系统性硬化症(SSc)、干燥综合征(SS)、皮肌炎(IIM)等。

•欧洲上市突破：波兰PolTREG的I型糖尿病Treg疗法（PTG-007）获EMA上市申请受理，提交7–12年超长随访数据，有望成为欧洲首款获批Treg药物。

•战略调整：英国Quell暂停肝移植CAR-Treg（QEL-001）试验，转向自身免疫病管线（QEL-005）。

•竞争态势：美国领跑、中国临床快速跟进。

3、Treg技术路线三大方向对比:

（1）. 多克隆Treg：成熟安全，侧重移植与神经退行性疾病

（2）. CAR‑Treg：精准靶向、增速最快，主攻自身免疫病

（3）. 通用型Treg：成本可控、可及性强

CAR‑Treg凭借“精准+强效+安全”三重优势，有望成为自免细胞治疗的主线。

三、核心产品BEN301，国内进度第一

BEN301注射液，是毕诺济开发的一款体外扩增，并通过基因工程方法表达CAR，从而获得特异性靶向B细胞的自体CAR-Treg治疗产品。

1. 产品定位：靶向B细胞的自体CAR‑Treg

BEN301注射液通过基因工程赋予Treg精准靶向B细胞能力，同时保留天然的免疫抑制功能，实现：

- 靶向致病B细胞，抑制异常活化

- 分泌IL‑10、TGF‑β等抑炎因子

- 结合并大量消耗IL-2旁观者抑制T细胞，广谱纠正免疫紊乱

- 作用于抗原递呈细胞，诱导免疫耐受

- 无MHC限制、系统性毒副作用低

2. 四大核心优势

（1）. 精准靶向，更少脱靶

比多克隆Treg更高效富集病灶，显著降低非特异性免疫抑制风险。

（2）. 机制安全，无CRS/神经毒性

以免疫抑制为主，不激活细胞毒性，安全性远优于传统CAR‑T。

（3）. 局部作用，系统性毒副作用低

避免传统免疫抑制剂带来的全身感染、肿瘤风险升高等问题。

（4）. 工程化稳定，更长效

基因修饰与工艺优化，支持体内长期存续、稳定发挥功能。

3. 临床前数据验证治愈潜力

- 体外：强效抑制T细胞过度增殖、显著抑制B细胞抗体分泌，直击两大病理核心

- 动物模型：在人源化SLE、GVHD模型中显著缓解疾病、阻断进展

- 安全性：毒理研究显示良好耐受性，无严重不良反应，支撑临床推进

4. 具备产业化、现货级能力的解决方案

针对Treg扩增难、表型不稳定、体内存续时间短的行业痛点，毕诺济依托自主研发Treg特异性扩增与驯化平台，实现：

- cGMP标准下全封闭自动化生产

- 临床级Treg高保真大规模扩增、高纯度富集

- 强效功能维持与标准化制剂

从源头解决Treg疗法临床转化核心瓶颈，打造具备产业化、现货级能力的解决方案。

5、临床推进：BEN301已迈入多中心临床试验，覆盖难治性自免疾病病人

目前，BEN301注射液已在北京高博博仁医院、上海交通大学医学院附属仁济医院等权威机构启动临床试验，目前适应症覆盖：类风湿关节炎（RA）、系统性硬化症（SSc）、干燥综合征（SS）、皮肌炎（IIM）。

四、未来研发方向

   未来，公司将持续深耕CAR‑Treg技术领域，稳步推进临床研究与管线拓展，推动Treg细胞治疗在自身免疫疾病领域的规范化、标准化转化，为临床提供新的治疗选择。

   2026年CAR-Treg细胞疗法进入全球竞速期，美国技术领先，中国以毕诺济为代表的企业有望凭借需求、政策、临床三重优势，在全球竞争格局中占据重要席位。